中老年人的“白色噩梦”!复发难治性AML有望迎来新“利器”

中老年人的“白色噩梦”!复发难治性AML有望迎来新“利器”

急性髓系白血病(AML)是常见的一种成人血液系统恶性肿瘤,发病率随着年龄的增长而增加,总体预后较差。
伴随着人口老龄化,中国AML发病率也呈逐年上升趋势。AML多发生于65岁以上的中老年人,疾病进展迅速,是最具侵袭性和最难治的血癌之一,被称为中老年人的“噩梦”。若不及时治疗,通常会在数周或数月内死亡,生存率极低。
特别是对于复发或难治性的AML患者而言,一直缺乏有效治疗方案。
近日,FDA已授予口服髓样激酶组抑制剂HM43239快速通道认定,用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。
HM43239是一种高效的基因型小分子抑制剂,由几种在髓系恶性肿瘤中起作用的激酶组成。
此前于2018年被FDA授予孤儿药资格,用于治疗AML患者。
已知它在肿瘤增殖、治疗耐药和分化中发挥作用,该制剂对FLT3、耐受D835和酪氨酸激酶(F691)结构域突变具有高度活性。
体内小鼠异种移植模型表明,HM43239可能比目前用于AML的其他激酶抑制剂具有更强的抗肿瘤活性和更好的耐受性,并与其他DNMT、BCL-2等抑制剂协同作用。
目前正在进行的一项开放标签、多中心、首次人体1/2期临床试验,旨在检验HM43239在复发或难治性AML患者中的安全性、耐受性和药效。
该临床试验由两部分组成,包括剂量递增和剂量扩展阶段。
研究的主要终点是评估安全性、耐受性,并确定2期推荐剂量。次要终点包括最佳缓解率、缓解持续时间、无事件生存期、总生存期和累计复发发生率。
34名复发或难治性AML患者被纳入试验。这些患者接受的HM43239剂量从20mg到160mg不等。
数据显示:在一组携带FLT3突变患者中,当给药剂量为80mg时, 37.5%的患者产生了持久的复合完全缓解。
在80mg剂量下,FLT3突变和FLT3野生型疾病患者的复合CR率为25%。
在120mg剂量下,1名之前治疗失败的患者在1个周期的HM43239治疗后成功实现了部分反应。
该药物在安全性方面也具有良好的表现。
临床试验表明:HM43239对不同类型的复发或难治性AML患者具有完全缓解作用,并且是一种耐受性良好的口服药物。
好医友介绍,快速通道认定展现了HM43239在填补AML患者未被满足的需求方面的潜力。期待这款新型药物早日获批,为复发难治性的AML患者提供一种新的治疗选择。
参考资料:
https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-status-to-hm43239-for-r-r-flt3-aml
haoeyou.com/zhongliu_aizheng/baixuebing/20220512/7126.html

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